Đánh giá kinh tế y tế là gì? Nghiên cứu khoa học liên quan

Định nghĩa đánh giá kinh tế y tế

Đánh giá kinh tế y tế (Health Economic Evaluation) là một lĩnh vực của kinh tế học ứng dụng, nhằm phân tích so sánh giữa các lựa chọn can thiệp y tế dựa trên chi phí bỏ ra và kết quả đạt được. Mục đích của việc đánh giá này là hỗ trợ các nhà hoạch định chính sách đưa ra quyết định phân bổ nguồn lực y tế một cách hiệu quả nhất, trong bối cảnh nguồn lực luôn có giới hạn và nhu cầu chăm sóc sức khỏe ngày càng tăng.

Không giống như các phân tích tài chính đơn thuần, đánh giá kinh tế y tế xem xét đồng thời nhiều yếu tố, bao gồm hiệu quả lâm sàng, chất lượng cuộc sống, gánh nặng bệnh tật và giá trị xã hội của can thiệp. Các kết quả không chỉ phản ánh khả năng kéo dài tuổi thọ mà còn tính đến mức độ cải thiện chất lượng cuộc sống của người bệnh trong quá trình điều trị hoặc phục hồi.

Trong y tế công cộng hiện đại, đánh giá kinh tế đóng vai trò trung tâm trong việc xác định đâu là các can thiệp “đáng chi trả”, tức mang lại lợi ích lớn nhất trên mỗi đồng chi phí đầu tư. Phương pháp này được áp dụng phổ biến trong lựa chọn thuốc, thiết bị y tế, chương trình tiêm chủng, sàng lọc bệnh và thậm chí trong hoạch định cấu trúc hệ thống y tế quốc gia.

Các loại hình đánh giá kinh tế y tế

Có bốn loại hình đánh giá kinh tế y tế được áp dụng phổ biến, mỗi loại tương ứng với phương pháp đo lường và biểu diễn kết quả khác nhau:

• Phân tích chi phí – hiệu quả (CEA): So sánh chi phí và kết quả lâm sàng, ví dụ như số ca bệnh được chữa khỏi, số năm sống thêm. Kết quả thường biểu thị dưới dạng chi phí cho một đơn vị kết quả.
• Phân tích chi phí – lợi ích (CBA): Biến tất cả kết quả thành giá trị tiền tệ, cho phép so sánh trực tiếp giữa các lựa chọn. Phù hợp khi cần quyết định giữa can thiệp y tế và phi y tế.
• Phân tích chi phí – hiệu dụng (CUA): Sử dụng các chỉ số như QALY hoặc DALY để đo lường hiệu quả tổng hợp cả số năm sống và chất lượng sống. Đây là loại phân tích phổ biến trong đánh giá thuốc và công nghệ y tế mới.
• Phân tích chi phí – hậu quả (CCA): Trình bày chi phí và kết quả theo dạng bảng riêng biệt, không tính toán tổng hợp, phù hợp khi có nhiều kết quả không thể so sánh trực tiếp.

Bảng sau tóm tắt đặc điểm các loại phân tích:

Loại phân tích	Đơn vị kết quả	Khả năng so sánh	Ứng dụng phổ biến
CEA	Năm sống, số ca khỏi bệnh	Giới hạn (chỉ khi kết quả giống nhau)	Can thiệp lâm sàng cụ thể
CBA	Tiền tệ (USD, VND...)	Cao	So sánh đa lĩnh vực
CUA	QALY, DALY	Cao	Phê duyệt thuốc mới
CCA	Danh sách nhiều kết quả	Thấp	Can thiệp đa mục tiêu

Vai trò trong hoạch định chính sách y tế

Đánh giá kinh tế y tế có tác động rõ rệt đến cách thức ra quyết định trong hệ thống y tế hiện đại. Khi ngân sách bị giới hạn nhưng nhu cầu chăm sóc sức khỏe không ngừng gia tăng, các nhà hoạch định chính sách phải chọn lựa giữa nhiều phương án can thiệp khác nhau. Trong tình huống này, dữ liệu từ các phân tích kinh tế giúp họ nhận diện được phương án nào mang lại nhiều lợi ích nhất với chi phí thấp nhất.

Nhiều quốc gia đã thiết lập hệ thống đánh giá kinh tế y tế như một phần bắt buộc trong quy trình phê duyệt công nghệ y tế mới. Ví dụ, Cơ quan NICE của Vương quốc Anh yêu cầu các hãng dược nộp báo cáo đánh giá hiệu quả chi phí khi đề xuất thuốc vào danh mục chi trả của NHS. Tương tự, CADTH tại Canada thực hiện các đánh giá độc lập trước khi chính phủ cấp quyền hoàn trả chi phí cho một sản phẩm y tế.

• NICE (Anh): Đánh giá thuốc và công nghệ y tế cho hệ thống NHS.
• CADTH (Canada): Hướng dẫn phê duyệt hoàn trả thuốc trong hệ thống y tế công.
• PBAC (Úc): Ủy ban cố vấn dược phẩm, bắt buộc đánh giá chi phí-hiệu quả cho thuốc mới.

Ở các quốc gia đang phát triển, đánh giá kinh tế y tế được khuyến khích ứng dụng để xây dựng gói dịch vụ y tế cơ bản, lựa chọn chương trình tiêm chủng và các chiến lược kiểm soát dịch bệnh hiệu quả về mặt tài chính.

Các bước thực hiện đánh giá kinh tế y tế

Một nghiên cứu đánh giá kinh tế y tế tiêu chuẩn gồm các bước cụ thể:

1. Xác định câu hỏi nghiên cứu và lựa chọn so sánh: ví dụ so sánh hai phác đồ điều trị.
2. Chọn quan điểm phân tích (xã hội, người bệnh, hệ thống y tế) và khung thời gian.
3. Thu thập chi phí: bao gồm chi phí trực tiếp (thuốc, khám chữa bệnh), gián tiếp (mất năng suất lao động), chi phí phi y tế (vận chuyển, chăm sóc).
4. Ước tính kết quả sức khỏe đạt được: như năm sống, QALY hoặc DALY.
5. Tính toán chỉ số hiệu quả chi phí gia tăng (ICER):
   $ICER = \frac{C_1 - C_0}{E_1 - E_0}$
6. Phân tích độ nhạy để kiểm tra sự ổn định của kết quả khi thay đổi đầu vào.

Việc lựa chọn phương pháp mô hình hóa phụ thuộc vào đặc điểm của bệnh, thời gian theo dõi, độ phức tạp của can thiệp. Trong thực tế, mô hình cây quyết định và Markov thường được sử dụng để mô phỏng các kịch bản khác nhau trong đánh giá.

Các nguồn dữ liệu trong đánh giá

Dữ liệu là yếu tố cốt lõi quyết định độ tin cậy và giá trị thực tiễn của một nghiên cứu đánh giá kinh tế y tế. Việc thu thập và chọn lọc nguồn dữ liệu cần đảm bảo tính khách quan, đại diện và khả năng áp dụng trong bối cảnh thực tế.

Các nguồn dữ liệu thường được sử dụng bao gồm:

• Dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng có đối chứng (RCT): cung cấp thông tin chất lượng cao về hiệu quả lâm sàng, thường là cơ sở chính cho ước lượng kết quả.
• Dữ liệu thực tế từ hệ thống y tế (Real-world data): bao gồm hồ sơ bệnh án điện tử, dữ liệu bảo hiểm y tế, thống kê bệnh viện.
• Khảo sát bệnh nhân và chuyên gia: dùng để thu thập chi phí gián tiếp, thông tin về tiện ích sức khỏe và gánh nặng bệnh tật.
• Phân tích tổng hợp hoặc mô hình hóa dữ liệu thứ cấp: sử dụng khi dữ liệu gốc không đầy đủ, thường kết hợp từ nhiều nguồn quốc tế.

Việc minh bạch nguồn gốc và cách thức xử lý dữ liệu là yêu cầu bắt buộc trong các hướng dẫn đánh giá, như trong khuyến cáo của ISPOR về thực hành tốt trong nghiên cứu kết quả y tế.

Đơn vị đo lường kết quả sức khỏe

Các kết quả sức khỏe trong đánh giá kinh tế y tế cần được lượng hóa bằng các chỉ số chuẩn hóa để phục vụ so sánh giữa các can thiệp khác nhau. Những đơn vị này giúp thể hiện hiệu quả không chỉ về thời gian sống mà còn về chất lượng sống.

• QALY (Quality-Adjusted Life Year): số năm sống điều chỉnh theo chất lượng cuộc sống, dao động từ 0 (chết) đến 1 (sức khỏe hoàn hảo).
• DALY (Disability-Adjusted Life Year): tổng số năm sống bị mất do tử vong sớm hoặc khuyết tật.
• LYG (Life Years Gained): tổng số năm sống thêm nhờ can thiệp điều trị so với không can thiệp.

Các công cụ đo tiện ích như EQ-5D, SF-6D, hoặc HUI thường được sử dụng để đánh giá tình trạng sức khỏe bệnh nhân và quy đổi thành QALY. Việc lựa chọn công cụ phù hợp phụ thuộc vào loại bệnh, nhóm bệnh nhân và bối cảnh nghiên cứu.

Mô hình hóa trong đánh giá kinh tế y tế

Khi không thể thu thập đủ dữ liệu từ thực tế hoặc thử nghiệm lâm sàng, các nhà nghiên cứu sử dụng mô hình hóa để mô phỏng kết quả dài hạn của các can thiệp y tế. Mô hình cho phép kiểm tra các kịch bản khác nhau, tính toán chi phí – hiệu quả trong thời gian dài và phân tích độ nhạy.

Các loại mô hình thường dùng:

• Mô hình cây quyết định (Decision Trees): phù hợp với bệnh cấp tính và thời gian theo dõi ngắn.
• Mô hình Markov: sử dụng khi bệnh có các trạng thái sức khỏe tiến triển theo thời gian, ví dụ bệnh mạn tính.
• Mô phỏng vi mô (Microsimulation): mô phỏng quá trình điều trị của từng cá nhân, phù hợp với nhóm bệnh nhân dị biệt.

Bảng dưới đây tóm tắt một số điểm khác biệt giữa các mô hình:

Loại mô hình	Phù hợp với	Ưu điểm	Hạn chế
Trees	Bệnh cấp tính	Đơn giản, trực quan	Không thích hợp cho bệnh kéo dài
Markov	Bệnh mạn tính	Xử lý tốt vòng đời bệnh	Giả định trạng thái đồng nhất
Microsimulation	Phân tích cá thể hóa	Chi tiết, linh hoạt	Yêu cầu năng lực tính toán cao

Ngưỡng chi trả và ra quyết định

Ngưỡng chi trả (Willingness-To-Pay – WTP threshold) là mức chi phí tối đa mà hệ thống y tế chấp nhận để đạt được một đơn vị lợi ích sức khỏe, chẳng hạn như 1 QALY. Việc so sánh chỉ số ICER với ngưỡng này giúp đánh giá can thiệp có hợp lý về mặt chi phí hay không.

Tại Anh, NICE thường sử dụng ngưỡng từ £20,000 đến £30,000 cho mỗi QALY. Nếu ICER thấp hơn ngưỡng này, can thiệp được coi là “có tính kinh tế”. Ở các quốc gia khác, ngưỡng chi trả có thể được xác định dựa trên GDP bình quân đầu người, theo khuyến nghị của WHO-CHOICE.

$ICER = \frac{C_1 - C_0}{E_1 - E_0}$

Ngoài chi phí và hiệu quả, các yếu tố như tính công bằng, ưu tiên bệnh hiếm, hoặc mức độ cấp thiết về y tế công cộng cũng ảnh hưởng đến quyết định chi trả. Do đó, đánh giá kinh tế là một phần quan trọng nhưng không phải duy nhất trong quy trình ra quyết định.

Hạn chế và thách thức trong thực hành

Dù có vai trò quan trọng, đánh giá kinh tế y tế vẫn đối mặt với nhiều thách thức khi triển khai trong thực tế, đặc biệt ở các nước đang phát triển hoặc có hệ thống dữ liệu y tế chưa hoàn chỉnh.

• Thiếu dữ liệu đầu vào chất lượng cao: đặc biệt là dữ liệu chi phí gián tiếp, tiện ích sức khỏe hoặc hiệu quả dài hạn.
• Thiếu năng lực chuyên môn: về mô hình hóa, xử lý thống kê và lập trình.
• Hạn chế trong áp dụng kết quả: do khoảng cách giữa bằng chứng và chính sách, hoặc chưa có khung pháp lý rõ ràng.
• Giới hạn trong đo lường giá trị xã hội: khó lượng hóa lợi ích phi vật chất như sự an tâm, công bằng xã hội.

Việc đầu tư xây dựng hệ thống dữ liệu, đào tạo chuyên gia và tích hợp đánh giá kinh tế y tế vào quy trình ra quyết định chính sách là các bước cần thiết để khắc phục các rào cản hiện nay.

Tài liệu tham khảo

1. NICE – Guide to the Methods of Technology Appraisal
2. CADTH – Economic Evaluation Guidelines
3. ISPOR – Good Practices for Outcomes Research
4. NCBI – Health Economic Evaluation: A Guide
5. BMJ Global Health – Challenges in Economic Evaluations in LMICs